Mit dem GSCN Awards 2026 würdigt das German Stem Cell Network (GSCN) herausragende Forschungsleistungen und Persönlichkeiten aus, die zeigen, wie vielfältig und zukunftsweisend Stammzellforschung sein kann. Der Preis wird in drei Kategorien verliehen: Der GSCN 2026 Young Investigator Award für Forschende in frühen Karrierestufen, der GSCN Hilde Mangold Award für exzellente Forschungsleistungen und eine Vorbildfunktion für Frauen in der Stammzellforschung und er GSCN 2026 Publication of the Year Award.
Dieser geht in diesem Jahr an Forschende der Heinrich-Heine-Universität Düsseldorf (HHU) und des Universitätsklinikums Düsseldorf (UKD): Prof. Dr. Alessandro Prigione und Dr. Annika Zink (beide Klinik für Klinik für Allgemeine Pädiatrie, Neonatologie und Kinderkardiologie) werden gemeinsam mit Prof. Dr. Markus Schuelke (Charité) Prof. Dr. Ole Pless und Annika Wittch (beide Fraunhofer ITMP Hamburg) für ihr Paper Pluripotent stem-cell-based screening uncovers sildenafil as a mitochondrial disease therapy, das im März in der renommierten Fachzeitschrift Cell erschien, ausgezeichnet.
Die Studie zeigt eindrucksvoll, wie patientenbasierte Stammzellmodelle dazu beitragen können, neue Therapieoptionen für seltene Erkrankungen zu identifizieren und Erkenntnisse aus dem Labor bis zur Anwendung bei Patientinnen und Patienten zu führen. Im Mittelpunkt der Arbeit steht das Leigh-Syndrom, eine schwere erbliche Mitochondrien-Erkrankung, die meist im Kindesalter auftritt. Bislang gibt es keine zugelassene medikamentöse Therapie. Eine besondere Herausforderung bei seltenen Erkrankungen wie dem Leigh-Syndrom ist zudem die geringe Zahl an Patientinnen und Patienten und geeigneten Krankheitsmodellen.
Das internationale Forschungsteam nutzte deshalb induzierte pluripotente Stammzellen (iPS-Zellen) von Betroffenen, um Nervenzellen und 3D-Modelle des Gehirns, sogenannte Hirnorganoide, herzustellen und so mehr als 5.500 Wirkstoffe zu testen. Dabei identifizierten die Forschenden Sildenafil, das bisher unter anderem bei Erektionsstörungen zugelassen ist, als besonders vielversprechenden Kandidaten. Das GSCN hebt in seiner Begründung hervor, dass das Paper besonders bemerkenswert den Weg von der Stammzellforschung zur klinischen Anwendung zeigt: Sildenafil wurde im Rahmen individueller Behandlungsversuche bei sechs Patientinnen und Patienten mit Leigh-Syndrom eingesetzt. Die Studie berichtet Verbesserungen der motorischen Funktion und eine höhere Widerstandsfähigkeit gegenüber metabolischen Krisen. Auf Grundlage der Ergebnisse erhielt Sildenafil von der Europäischen Arzneimittel-Agentur eine Orphan Drug Designation; als nächster Schritt ist eine multinationale, placebokontrollierte klinische Studie vorgesehen.
Mit dem GSCN 2026 Publication of the Year Award würdigt das GSCN damit eine Arbeit, die exemplarisch für das Potenzial moderner Stammzellforschung steht: Patientenspezifische Zellmodelle ermöglichen es, Krankheitsmechanismen zu untersuchen, Wirkstoffe systematisch zu testen und daraus neue therapeutische Perspektiven für bislang schwer behandelbare Erkrankungen zu entwickeln.
Die Original-Meldung des GSCN lesen Sie hier.
Zur Publikation:
Pluripotent stem cell-based screening uncovers sildenafil as a mitochondrial disease therapy
A. Zink, D-F. Dai, A. Wittich, M-T. Henke, G. Pedrotti, S. Heiduschka, G. Santamaria, T. M. Pentimalli, C. Brueser, S. Notopoulou, A. R. Umar, A. Zhaivoron, L. Petersilie, C. Jerred, J. Bergmans, L. A. Neu, F. Schumacher, J. Keller-Findeisen, A. Rybak-Wolf, D. Stach, J. Reinshagen, U. Haferkamp, K. Krieg, A. Zaliani, L. Euro, A. Di Donfranceso, C. Santanatoglia, E. Cappellozza, M. Suarez Cubero, M. Pavez-Giani, O. Bakumenko, D. Meierhofer, A. Foley, S. Morales-Gonzalez, I. Tolle, D. Herebian, D. Bonesso, G. Cecchetto, S. Nagumo Wong, M. Moresco, A. Maresca, I. Decimo, F. De Sanctis, A. Adamo, M. J. W. Adjobo-Hermans, R. Duchi, M. Barandalla, M. Scaglia, A. Perota, C. Galli, B. Kleuser, L, Cyganek, C. Mühlhausen, L. Schlotawa, V. Tiranti, E. Mayatepek, I. Szabo, C. La Morgia, T. Klopstock, V. Carelli, F. Distelmaier, A. Rossi, N. Rajewsky, G. Ullah, S. Jakobs, C. R. Rose, S. Petrakis, F. Edenhofer, W. J. H. Koopman, P. Lisowski, A. Suomalainen, D. Brunetti, A. del Sol, E. Bottani, O. Pless, M. Schuelke, A. Prigione. Cell 2026.
DOI: 10.1016/j.cell.2026.02.008
Quelle: HHU (Copyright 2026)